神经母细胞瘤是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。
在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童癌症之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。